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生物黑客要山寨曾经全球最贵药物,100万美元降到7千

目前,基因治疗有一大显著特点就是:贵!

近日,据 MIT Technology Review 报道,一个独立的国际生物黑客组织表示,他们计划仿制一种昂贵基因疗法,然后推出廉价版本。

基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。

这些生物黑客正在仿制的是一种叫做 Glybera 的基因治疗药物,它是第一个被批准用于治疗遗传性疾病的基因疗法。2015 年在欧洲上市时,Glybera 是世界上最贵的药物,每次治疗的价格为 100 万美元。

现在,生物黑客们表示,他们已经设计出了一种更简单、成本不到 7000 美元的 Glybera 原型,并计划邀请大学和企业的科学家帮助他们检查、改进,并在动物身上进行相关测试。

生物黑客的做法会是医学界的罗宾汉,还是会成为新的安全威胁?

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